Voortgangsrapportage voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2023–202429 477GeneesmiddelenbeleidNr. 904 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 3 september 2024Hierbij stuur ik u de voortgangsrapportage over het jaar 2023 van devoorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en excepti-onals die het Zorginstituut Nederland (hierna: Zorginstituut) mij op 23 mei2024 heeft gestuurd (zie bijlage 1).De procedure voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen,conditionals en exceptionals (hierna: VT) is in oktober 2019 door hetZorginstituut en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sportopgesteld en geïntroduceerd. Dit is de tweede voortgangsrapportage. Devoortgangrapportage over het jaar 2022 is op 1 september 2023 met uwKamer gedeeld1.Patiënten met een vaak ernstige zeldzame ziekte waarvoor nog geengoede behandeling is, kunnen middels deze procedure ondervoorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding van veelbelovendegeneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog niet voldoen aande stand van de wetenschap en praktijk.Eén van de voorwaarden is dat het geneesmiddel is geregistreerd doorhet Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), met de status van weesge-neesmiddel, conditional of exceptional. Nadat voldoende bewijs isverzameld om een oordeel te kunnen vormen over de effectiviteit van hetgeneesmiddel maakt het middel definitief wel of geen onderdeel uit vanhet basispakket.Eén keer per jaar wordt er per VT-traject door de onderzoeksgroep en/ofde fabrikant een bijeenkomst georganiseerd om de voortgang enrelevante tussentijdse bevindingen van het VT-traject te bespreken metalle betrokken partijen. Naar aanleiding van dit jaarlijkse monitorings-moment beoordeelt het Zorginstituut de voortgang op basis van onder1Kamerstuk 29 477, nr. 851. kst-29477-904ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2024Tweede Kamer, vergaderjaar 2023–2024, 29 477, nr. 9041 meer de patiëntinclusie en haalbaarheid van het onderzoekstraject.Hierover brengt het Zorginstituut een voortgangsrapport uit, waarin ookwordt geadviseerd over eventuele aanpassing of beëindiging van hetVT-traject.De voortgangsrapportage over het jaar 2023 treft u in de bijlage. Debelangrijkste bevindingen daaruit benoem ik kort hieronder.Sinds 2021 zijn de eerste drie VT-trajecten gestart voor vier geneesmid-delen:•entrectinib (Rozlytrek) en larotrectinib (Vitrakvi)•recombinant humaan parathyroïdhormoon 1–84 (rhPTH 1–84) (Natpar)•ataluren (Translarna)Vitrakvi en RozlytrekHet VT traject voor Vitrakvi en Rozlytrek is succesvol afgerond in 2023.Beide geneesmiddelen worden sinds 1 september 2023 vergoed uit hetbasispakket van de zorgverzekering.NatparHet Zorginstituut heeft eerder geadviseerd om het VT-traject van Natparvoortijdig te beëindigen vanwege een productiestop2. Mijn voorgangerheeft dit advies opgevolgd en de VT per 1 mei 2024 beëindigd. Behande-laren en patiënten hebben voldoende extra tijd gekregen om over testappen naar een alternatief.TranslarnaDe VT van Translarna loopt tot 1 oktober 2024. Het onderzoek dat nodig isvoor de uitspraak over pakketopname bestaat uit een internationale studiedie wordt beoordeeld door het wetenschappelijk comité (CHMP) van hetEMA.Op 26 januari 2024 adviseerde de CHMP de handelsvergunning vanTranslarna niet te vernieuwen vanwege gebrek aan werkzaamheid. Dithoudt in dat, indien de Europese Commissie (EC) het CHMP-adviesoverneemt, Translarna van de Europese markt wordt gehaald. Daarmee ishet ook niet langer mogelijk het middel vanuit VT aan Nederlandsepatiënten te verstrekken. Mijn voorganger heeft dan ook, na advies vanhet Zorginstituut, besloten deze VT te beëindigen zodra de EC het adviesvan de CHMP heeft overgenomen. In mei 2024 besloot de EC echter omhet negatieve advies van de CHMP niet over te nemen. Op dit momentvoert de CHMP een herbeoordeling van de data uit. Het definitieve besluitvan de EC op basis van de herbeoordeling laat nog tot zeker eind 2024 opzich wachten.Ik ben, op advies van het Zorginstituut, daarom bezig om deze VT met1 jaar te verlengen tot 1 oktober 2025. Zodra de EC met een definitiefnegatief of positief besluit komt wordt de VT beëindigd. Bij een negatieveuitspraak wordt vergoeding vanuit het basispakket beëindigd. Bij eenpositieve uitspraak volgt een beoordeling van het Zorginstituut en kan hetgeneesmiddel, wanneer er sprake is van een positief advies en accep-tabele prijs, in het basispakket worden opgenomen. Daarmee wordt de VTook beëindigd.2Kamerstuk 29 477, nr. 851.Tweede Kamer, vergaderjaar 2023–2024, 29 477, nr. 9042 Ik realiseer me dat deze onzekere situatie onwenselijk is, maar ik zie mijhiertoe genoodzaakt en ik ben van mening hiermee de beste situatie voorNederlandse patiënten te creëren gegeven de genoemde ontwikkelingen.Toekomstige VT-trajectenHet Zorginstituut verwacht mij het komende jaar verschillende potentiëleVT-kandidaten voor te leggen. In 2023 zijn teduglutide (Revestive),atidarsagene autotemcel (Libmeldy) en risdiplam (Evrysdi) reedsaangemerkt als potentiële VT-kandidaten. Het Zorginstituut verwacht voordeze middelen in 2024 nieuwe VT-trajecten te starten, mits de convenantfase succesvol wordt doorlopen en, voor zover dat niet al is gebeurd, ereen financieel arrangement wordt afgesloten.Tot slot is het Zorginstituut bezig met de tweede evaluatie van deprocedure, welke later dit jaar aan uw Kamer zal worden aangeboden.3 Deeerste beleidsmatige evaluatie van de VT start dit jaar en wordt volgendjaar met uw Kamer gedeeld.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,M. Agema3De eerste evaluatie van het Zorginstituut is in augustus 2022 naar de Kamer gestuurd(Kamerstuk 29 477, nr. 783).Tweede Kamer, vergaderjaar 2023–2024, 29 477, nr. 9043