Vindbaarheid van patient access programma’s

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2024–202529 477GeneesmiddelenbeleidNr. 920 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 13 december 2024Patiënten die geen andere behandeloptie hebben kunnen soms toegangkrijgen tot een geneesmiddel dat nog niet is geregistreerd, of nog niet isopgenomen in het basispakket. Afhankelijk van de specifieke situatiebestaan hiervoor verschillende opties. Deze opties worden vaakomschreven als patient access programma’s. Voor de duidelijkheid: ikinterpreteer «patient access programma» in deze brief als «eenprogramma waarbij een geneesmiddel dat nog niet is geregistreerd, ofnog niet is opgenomen in het basispakket gedurende een bepaaldeperiode door de betreffende firma gratis worden verstrekt». Informatieover deze programma’s is niet altijd openbaar beschikbaar. De huidigesituatie kan ertoe leiden dat sommige patiënten (via hun arts) wel toegangkrijgen tot een geneesmiddel binnen een patient access programma enanderen niet, omdat hun behandelend arts niet op de hoogte is van dezemogelijkheid.Bij het Commissiedebat Geneesmiddelenbeleid in maart 20231 heefttoenmalig Kamerlid Maeijer (PVV) de toenmalige Minister van VWS,Minister Kuipers, gevraagd de vindbaarheid van patient accessprogramma’s voor geneesmiddelen te vergroten. De Minister heefttoegezegd de Kamer na de zomer van 2024 te informeren of en op welkewijze patient access programma’s voor geneesmiddelen die nog niet tothet verzekerde pakket behoren, centraal kunnen worden geïdentificeerd.Via deze brief doe ik de toezegging gestand.Overzicht van situaties waarin geneesmiddelen gratis wordenverstrektEerder dit jaar zijn gesprekken gevoerd met de Centrale CommissieMensgebonden Onderzoek (CCMO), de Inspectie Gezondheidszorg en1Commissiedebat Geneesmiddelenbeleid, Tweede Kamer, vergaderjaar 2022–2023, 29 477,nr. 828 kst-29477-920ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2024Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9201 Jeugd (IGJ), de Patiëntenfederatie Nederland, de Federatie MedischSpecialisten (FMS), de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) enHollandBio, om het verzoek van uw Kamer te bespreken.In overleg met deze partijen ben ik allereerst tot een overzicht gekomenvan de situaties waarbij geneesmiddelen door firma’s gratis beschikbaarworden gesteld (zie Tabel 1). Hierin is weergegeven of de opties openbaarzijn of niet. Voor de volledigheid zijn in deze tabel ook de routesopgenomen die doorgaans niet als patient access programma wordengezien, maar waarbij wel sprake is van (deels) gratis verstrekking door eenfirma.Tabel 1. Overzicht van situaties waarin geneesmiddelen (deels) gratis beschikbaargesteld kunnen worden door de firmaSituatieToelichtingVoor of naEMA/CBGmarkttoelatingOpenbaarLevering op artsen-verklaring1Voor een individuele patiënt dieom medisch inhoudelijkeredenen niet kan wordenbehandeld met de in Nederlandbeschikbare geneesmiddelen, opinitiatief en onder toezicht vaneen arts.Niet in Nederlandgeregistreerdegeneesmiddelen (zieartikel 3.17 RegelingGeneesmiddelen-wet)NietopenbaarLevering door defirma direct aaneen behandelaarVoor een individuele patiënt dieom medisch inhoudelijkeredenen niet kan wordenbehandeld met de in Nederlandbeschikbare geneesmiddelen, opinitiatief en onder toezicht vaneen arts.Na markttoelatingNietopenbaarOff label toepassin-gen voor (indivi-duele) patiënten2Voor patiënten die met voor hunindicatie geregistreerdegeneesmiddelen niet geholpenzijn, maar die onder begeleidingvan de beroepsgroep volgensprotocollen en standaarden welbehandeld kunnen worden meteen middel dat geregistreerd isvoor een andere indicatie en nietvergoed door de zorgverzeke-raar.Voor markttoelatingvan de betreffendeindicatieNietopenbaarCompassionate useprogramma (CUP)3Voor gebruik van een ongeregis-treerd geneesmiddel bijpatiënten met een ernstigeaandoening. De aandoening kanonvoldoende op een bevredi-gende manier met een geregis-treerd geneesmiddel wordenbehandeld. Het CUP is beoor-deeld door het CBG.Voor markttoelating4Openbaar5Drug RediscoveryProtocol (DRUP)6Voor patiënten met vergevor-derde of uitgezaaide kanker, dieniet meer in aanmerking komenvoor standaardbehandelingen enwaarvan bekend is dat de tumorspecifieke genetische kenmerkenheeft. Doorgaans gratisbeschikbaar gesteld door firma’sgedurende de eerste fase7.Voor markttoelating(van de betreffendeindicatie)Openbaar8Deelname aan eenklinische studieB.v. een langdurige follow-upstudie. Voor patiënten dievoldoen aan de in- en exclusiecriteria.Voor of na markttoe-latingOpenbaar9Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9202 SituatieToelichtingVoor of naEMA/CBGmarkttoelatingOpenbaarDrug AccessProtocol (DAP)10Voor patiënten met zeldzameoncologische aandoeningwaarvoor nog aanvullendonderzoek nodig is om deeffectiviteit definitief vast testellen. Doorgaans gratisbeschikbaar gesteld door firma’sgedurende de eerste fase7.Voor of na markttoe-lating11Openbaar12Orphan DrugAccess Protocol(ODAP)13Pilot, voor patiënten metzeldzame niet-oncologischeaandoening. Er is een vergoe-dingsafspraak met de firma dierecht doet aan de onzekerheid ineffectiviteit.Voor of na markttoe-lating14Openbaar151 https://www.igj.nl/zorgsectoren/geneesmiddelen/beschikbaarheid-van-geneesmiddelen/leve-ren-op-artsenverklaring2 Deze route betreft off label toepassingen die (nog) niet vergoed worden door zorgverzekeraars,en gratis verstrekt door de firma. Over het algemeen worden off label toepassingen vanmiddelen die nog patent en/of marktexclusiviteit hebben niet in behandeling genomen doorzorgverzekeraars.3 https://www.cbg-meb.nl/onderwerpen/hv-compassionate-use-programma4 Van het geneesmiddel is het onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid afgerond, of zijnde onderzoeken in een vergevorderd stadium en is er zicht op markttoelating.5 Overzicht van goedgekeurde compassionate use programma’s | Compassionate useprogramma | College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (cbg-meb.nl)6 https://drupstudy.nl/drup-study/. NB: Dit betreft de derde fase, de eerste en tweede fasebestaan uit een klinische studie.7 Beschikbaarstelling vindt plaats onder voorwaarde van latere vergoeding door zorgverzeke-raars8 https://www.kanker.nl/trials/990-drup-studie-onderzoek-voor-meerdere-groepen-kankerpati%C3%ABnten9 Search for clinical trials – EMA (euclinicaltrials.eu). Vanaf eind 2025 is deze informatie ook tevinden op «onderzoekmetmensen.nl».10 DRUG Access Protocol – DRUP STUDY en 20211223-Drug-Access-Protocol-NVMO-NVALT-definitief-v2.pdf; https://www.nvmo.org/wp-content/uploads/2022/04/20211223-Drug-Access-Protocol-NVMO-NVALT-definitief-v2.pdf11 Een positieve CHMP mening of formele EMA registratie voor de betreffende indicatie, of eenFDA-registratie én geïnitieerd registratieproces bij de EMA12 DAP-deelnemende-centra-per-middel_april_2023.pdf (drupstudy.nl). De betreffende genees-middelen staan ook in de G-standaard: https://www.z-index.nl/g-standaard/welk-informatie13 https://medicijnvoordemaatschappij.nl/odap-orphan-drug-access-protocol/14 Of verwachte registratie binnen 9 maanden15 De betreffende geneesmiddelen staan in de G standaard: https://www.z-index.nl/g-standaard/welk-informatie Centrale plekIk begrijp het verzoek van het Kamerlid voor een centrale plek metinformatie voor artsen en patiënten. Ook de partijen waarmee ik hebgesproken begrijpen dit verzoek. De huidige situatie kan als oneerlijkworden ervaren. De Patiëntenfederatie en FMS hebben daarom latenweten het in principe wenselijk te vinden dat informatie over dezeprogramma’s breder beschikbaar komt. Tegelijkertijd zien de partijenwaarmee ik heb gesproken ook een aantal zwaarwegende nadelen. Dezelicht ik hieronder toe:•Risico op oneigenlijke beïnvloeding: openbaarmaking vergroot hetrisico op oneigenlijke beïnvloeding. Het is belangrijk dat de patiënt kanrekenen op objectieve voorlichting over een bepaald geneesmiddel eneen integere keuze hiervoor.De kwaliteit van zorg en het belang van de patiënt dienen voorop testaan bij de beslissing van de arts tot het voorschrijven van hetgeneesmiddel. De lijn tussen het verstrekken van informatie en hetmaken van reclame is uiterst dun, en er zijn strenge eisen voor reclameTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9203 om oneigenlijke beïnvloeding te voorkomen. Het is bijvoorbeeldverboden om reclame te maken voor geneesmiddelen die (nog) nietzijn toegelaten tot de markt. Nadat een handelsvergunning is verleend,is reclame richting beroepsbeoefenaren toegestaan, maar gebondenaan zeer strikte voorwaarden. Bovendien is het ook na het verlenenvan een handelsvergunning verboden om publieksreclame te makenvoor receptgeneesmiddelen.•Risico’s aan toediening: er zijn risico’s verbonden aan het toedienenvan geneesmiddelen (buiten klinisch onderzoek) die nog niet door hetEuropees Geneesmiddelenbureau (EMA)/het College ter Beoordelingvan Geneesmiddelen (CBG) zijn op beoordeeld op kwaliteit, veiligheiden werkzaamheid. Daarom worden deze geneesmiddelen bij voorkeurslechts voor een beperkte groep patiënten ingezet en niet extra onderde aandacht gebracht. Partijen waarschuwen ook voor het wekken vanvalse hoop bij patiënten.•Overige zorgkosten: al wordt het geneesmiddel gratis verstrekt, dezorg rondom de toediening wordt niet door de firma vergoed, maarvanuit het basispakket.•Beschikbaarheid: het kan voorkomen dat firma’s onvoldoendevoorraad hebben voor een grotere groep patiënten, zolang er geenzicht is op vergoeding.•Uitvoering en handhaving: informatie over de genoemde programma’sligt bij verschillende partijen (zoals de firma’s, CBG en IGJ). Partijenvoorzien als gevolg daarvan complexiteit in de uitvoering en handha-ving. Het zou voor de partij die het overzicht zou bijhouden betekenendat deze doorlopend bij alle firma’s en artsen moet nagaan of er sprakeis van een patient acces programma. De IGJ en zelfregulering zoudenmoeten controleren of er daarbij geen sprake is van oneigenlijkebeïnvloeding.Ik acht het op dit moment daarom niet uitvoerbaar om alle mogelijkhedente publiceren.Snellere beschikbaarheid en transparantieMijn inzet richt zich erop om nieuwe effectieve geneesmiddelen zo snelals mogelijk voor alle patiënten beschikbaar te krijgen, en duidelijk temaken wanneer een nieuw effectief geneesmiddel in het basispakket isopgenomen. Ik verricht al veel werk om snelle toegang tot het basispakketmogelijk te maken. Ik werk bijvoorbeeld aan het verbeteren van het stelselvan de vergoeding van dure geneesmiddelen2. Daarmee zal de besluit-vorming over de vergoeding van geneesmiddelen worden verbeterd. Zoben ik bezig om in een vroeg stadium met onder andere artsen in gesprekte gaan over de komst van nieuwe geneesmiddelen. Door dit structureelte doen, wordt het beter mogelijk om te besluiten welke vergoedingspro-cedures moeten worden doorlopen. Partijen kunnen zich zo betervoorbereiden op wat van hen wordt verwacht. Niet alleen de firma kan zozijn dossier in orde maken, ook voorschrijvers hebben daarbij demogelijkheid om al vooruitlopend op de komst van een middel richtlijnenen nader onderzoek uit te werken. Daarnaast kijk ik of bepaalde genees-middelen met hoge unmet medical need sneller beoordeeld kunnenworden.3Ik zet mij ook in om de informatievoorziening over nieuwe geneesmid-delen die via de sluisprocedure in het basispakket komen, duidelijker temaken. Daarom ga ik het bestaande dashboard doorlooptijden verbe-teren, en inzichtelijk maken welke geneesmiddelen voor welke indicatie(s)in de sluisprocedure zitten.2Kamerstukken II, 2023–24, 29 477, nr. 8833Kenmerk 2024D35092Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9204 Ik verwacht dat mijn inzet op deze punten zal bijdragen aan snelle toegangvoor patiënten en inzicht in welke fase van de vergoedingsproceduregeneesmiddelen zich bevinden.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,M. AgemaTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9205