Procesmatige evaluatie en voortgangsrapportage van de voorwaardelijke toelating (VT) voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals, en beëindiging van de VT voor Translarna

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2024–202529 477GeneesmiddelenbeleidNr. 933 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 12 mei 2025Hierbij stuur ik u de volgende drie documenten die ik de afgelopenperiode heb ontvangen van het Zorginstituut:•Evaluatie voorwaardelijke toelating (VT) weesgeneesmiddelen,conditionals en exceptionals, 11 februari 2025 (zie bijlage 1)Dit is de tweede procesmatige evaluatie, de eerste is op 17 augustus2022 met uw Kamer gedeeld1.•Voortgangsrapportage VT over het jaar 2024, 27 februari 2025 (ziebijlage 2).Dit is de derde voortgangsrapportage. De voortgangrapportage overhet jaar 2023 is op 4 september 2024 met uw Kamer gedeeld2. Devoortgangsrapportage bevat ook een vooruitblik. Daarin wordtvermeld dat de voorgestelde gecombineerde VT voor de geneesmid-delen Evrysdi en Spinraza helaas niet door zal gaan.•Advies over de vroegtijdige beëindiging van het VT van Translarna,17 april 2025 (zie bijlage 3).Voorwaardelijke ToelatingDe procedure voor voorwaardelijke toelating (VT) van weesgeneesmid-delen, conditionals en exceptionals is in oktober 2019 door het Zorgin-stituut en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport opgestelden geïntroduceerd als permanente regeling. Patiënten met een vaakernstige zeldzame ziekte waarvoor nog geen goede behandeling is,kunnen via deze procedure in aanmerking komen voor vergoeding van endaarmee toegang tot veelbelovende geneesmiddelen, die vanwegeonvoldoende bewijs nog niet voldoen aan de stand van de wetenschap enpraktijk (effectiviteit).1Kamerstuk 29 477, nr. 7832Kamerstuk 29 477, nr. 904 kst-29477-933ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2025Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9331 Eén van de voorwaarden is dat het geneesmiddel is geregistreerd doorhet Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), met de status van weesge-neesmiddel, conditional of exceptional. Gedurende de VT wordt(aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteit van het middel, zodataan het einde van het traject een uitspraak gedaan kan worden overopname in het basispakket. Voor de VT geldt een jaarlijks budget vancirca € 36 miljoen.Procesmatige evaluatieDe uitvoering van de VT-procedure wordt elke twee jaar geëvalueerd doorhet Zorginstituut. Op die manier kan tijdig worden bijgestuurd, mochtener uitvoeringsaspecten zijn die een optimale werking van de VT in de wegstaan. De voortgang van de lopende VT-trajecten is geen onderdeel vandeze evaluatie, deze worden besproken in de voortgangsrapportage, dieook via deze brief met uw Kamer wordt gedeeld.Het Zorginstituut concludeert opnieuw dat er behoefte is aan eenprocedure voor voorwaardelijke toelating, maar constateert ook dat erverbeterpunten zijn. Uit de evaluatie volgen aanbevelingen voor hetZorginstituut, zoals versnelling van het opstellen van het convenant, eneen aantal aanbevelingen voor vervolgacties door VWS.•Onderzoeken of en hoe het selectiecriterium «het betreft een genees-middel dat is geregistreerd door het EMA en de status heeft vanweesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de benoemdeindicatie in het dossier voor voorwaardelijke toelating» aangepast zoumoeten worden om geneesmiddelen waarvoor een VT gewenst is, ookdaadwerkelijk in de VT te kunnen laten instromen.•Samen met het Zorginstituut en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) demogelijkheden te verkennen voor een gemeenschappelijke procedurevoor voorwaardelijke toelating waarbij de sterke punten van zowel hetOrphan Drug Access Protocol (ODAP), het Drug Access Protocol (DAP)als de VT worden benut.•Registratiehouders vragen om meer transparantie over de budgetover-wegingen die meewegen bij het overeenkomen van een verlaagdeprijs gedurende VT.•Verder geeft het Zorginstituut opnieuw bij VWS de noodzaak enbehoefte aan van een onafhankelijke financiering van patiëntenorgani-saties, beroepsgroepen en dataverzameling in trajecten zoals de VT.De aanbevelingen voor het Ministerie van VWS zijn meer beleidsmatigvan aard en zullen worden meegenomen in de lopende beleidsmatigeevaluatie van de VT-procedure. Dit is besproken met het Zorginstituut. Debeleidsmatige evaluatie door VWS dient elke vijf jaar te worden uitge-voerd. Dit jaar vindt de eerste evaluatie plaats. In de beleidsevaluatie vanVWS wordt beoordeeld of de doelstellingen van het beleid wordenbehaald, of het budget toereikend is om deze doelstellingen te behalen enof er andere ontwikkelingen zijn die aanleiding geven tot aanpassing vanhet beleid. De resultaten van de beleidsmatige evaluatie worden in dezomer verwacht.VoortgangsrapportageHet Zorginstituut brengt jaarlijks een voortgangsrapport uit, waarin ookwordt geadviseerd over eventuele aanpassing of beëindiging van eenVT-traject. Deze voortgangsrapprotrage betreft de volgende VT trajecten:Natpar (rhPTH 1–84) en Translarna (ataluren). Ook geeft het Zorginstituuteen vooruitblik.Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9332 NatparNatpar was voorwaardelijk toegelaten voor patiënten met chronischehypoparathyreoïdie. Het Zorginstituut heeft eerder geadviseerd om hetVT-traject van Natpar voortijdig te beëindigen vanwege een produc-tiestop3. Mijn voorganger heeft dit advies opgevolgd en de VT per 1 mei2024 beëindigd. Behandelaren en patiënten hebben voldoende extra tijdgekregen om over te stappen naar een alternatief. Deze informatie iseerder ook al met uw Kamer gedeeld4.TranslarnaDe voortgangsrapportage over Translarna bevat informatie die groten-deels al eerder met uw Kamer is gedeeld. Translarna is sinds 2021voorwaardelijk toegelaten voor patiënten met de ziekte van Duchenne. Hetbenodigde onderzoek voor een uitspraak over pakketopname bestaat uiteen internationale studie. Deze studie is beoordeeld door het wetenschap-pelijk comité (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).Eerder heb ik u al laten weten dat de CHMP heeft geadviseerd dehandelsvergunning van Translarna niet te vernieuwen vanwege gebrekaan werkzaamheid5.VooruitblikIn de vooruitblik laat het Zorginstituut weten dat de eerder door henvoorgestelde gecombineerde VT (Evrysdi en Spinraza) voor patiënten metspinale musculaire atrofie (SMA) helaas niet door zal gaan. Inmiddels ishet Zorginstituut in gesprek met de registratiehouder van Evrysdi om demogelijkheden te verkennen voor een losstaand VT-traject voor patiëntendie ouder zijn dan 25 jaar en niet behandeld kunnen worden met Spinraza.Zoals ik u eerder heb laten weten6 ben ik me zeer bewust van het belangvan deze behandeling voor patiënten. Ik zal me hier, binnen mijnmogelijkheden, voor blijven inzetten.Het Zorginstituut hoopt dit jaar te kunnen adviseren over een VT voorLibmeldy, een geneesmiddel voor de zeldzame en erfelijke stofwisselings-ziekte metachromatische leukodystrofie (MLD), mits de betreffendepartijen tot overeenstemming komen over het convenant waarin hetonderzoek wordt beschreven. Verder wordt per 1 april op advies van hetZorginstituut gestart met een VT voor Revestive, een geneesmiddel voorpatiënten met kortedarmsyndroom.Voortijdige beëindiging VT TranslarnaNa afronding van de voortgangsrapportage heeft het Zorginstituut mijlaten weten dat de Europese Commissie (EC) het negatieve advies van deCHMP heeft overgenomen (zie bijlage 3). Dit betekent dat Translarna vande Europese markt wordt gehaald.Daarmee is het ook niet langer mogelijk het middel aan Nederlandsepatiënten te verstrekken en zal de VT worden beëindigd. Patiënten enbehandelaars zijn hierop voorbereid, maar ik begrijp dat deze uitkomsttoch teleurstellend is.3Kamerstuk 29 477, nr. 8514Kamerstuk 29 477, nr. 9045Kamerstuk 29 477, nr. 9046Kamerstuk 29 477, nr. 884.Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9333 Tot slotIk zal mij de samen met het Zorginstituut en andere relevante partijeninzetten om de aanbevelingen uit bijgevoegde procesmatige evaluatie opte pakken. Ik kijk ook uit naar de aanbevelingen uit de lopende beleids-matige VT evaluatie en vertrouw erop dat de vervolgacties zullen leidentot verdere verbetering van het toelatingsproces van geneesmiddelen metonzekerheid over stand van de wetenschap en praktijk.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,M-F. AgemaTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9334