Beleidsmatige evaluatie van de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2025–202629 477GeneesmiddelenbeleidNr. 975 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 28 mei 2026Op 3 juli 2025 heeft toenmalig Minister van VWS het rapport van debeleidsmatige evaluatie van de voorwaardelijke toelating weesgenees-middelen, conditionals en exceptionals 1 (VT) met de Kamer gedeeld2.Het rapport constateert dat de VT wordt gezien als een goede aanvullingop de andere routes om geneesmiddelen te vergoeden vanuit hetbasispakket. Maar uit de evaluatie blijkt ook dat de VT tot nu toe weinigimpact had, onder meer omdat er maar weinig van gebruik is gemaakt.Het evaluatierapport komt met een aantal aanbevelingen om de VT teverbeteren.De toenmalig Minister van VWS heeft aangegeven de appreciatie van deaanbevelingen begin dit jaar met de Kamer te delen. Dat doet het kabinetin deze brief. Daarnaast worden ook nieuwe ontwikkelingen meegenomenzoals de toenemende druk op het zorgbudget.Het kabinet heeft de afbakening van de VT, mede in dit licht, kritischbekeken en geconcludeerd dat het niet langer gerechtvaardigd is om eenaparte route voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals instand te houden, maar dat een andere afbakening wel een mogelijkheidzou kunnen zijn. In de appreciatie in deze brief wordt beschreven hoe het1Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. In Europa wordt eenziekte als zeldzaam beschouwd als deze minder dan 1 op de 2.000 mensen treft. Het kan danalsnog gaan om honderden patiënten. Een conditional is een geneesmiddel dat een voorwaar-delijke handelsvergunning heeft ontvangen van het EMA. De firma moet ondertussen meeronderzoek doen en zo meer data genereren, zodat de tijdelijke handelsvergunning kan wordenomgezet in een definitieve handelsvergunning. Een exceptional is een geneesmiddel met eenhandelsvergunning onder uitzonderlijke voorwaarden. Voor een dergelijk geneesmiddel is hetniet mogelijk om nog meer onderzoek te doen en meer data te genereren. Het EMA accepteertdat voor deze geneesmiddelen er altijd enige sprake van onzekerheid zal blijven bestaan.2Kamerstuk 29 477, nr. 942 kst-29477-975ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2026Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9751 kabinet tot deze conclusie is gekomen. Daarbij worden ook de dilemma’sbij de VT besproken.Met deze brief wordt het voorstel tot aanpassing van de VT voorgelegdaan de relevante partijen, met name farmaceutische firma’s omdat devoorgestelde afbakening gericht is op onderzoek waarvoor zij onvol-doende prikkels hebben om dit zelf uit te voeren. Op basis van dezeconsultatie zal het kabinet besluiten tot definitieve aanpassing of, bijonvoldoende draagvlak (bijvoorbeeld vanwege de sterk verlaagde prijsdie een voorwaarde is binnen de VT), tot afschaffing van de VT.Opbouw van de brief en bijlageDeze brief gaat allereerst in op de achtergrond van de VT en de evaluatiedaarvan. Daarbij wordt beschreven hoe de reguliere route naar markttoe-lating en vergoeding er uitziet en hoe dit zich verhoudt tot de VT. Daarnavolgt de reactie van het kabinet op de VT evaluatie. Daarbij wordt eerst stilgestaan bij vragen rondom de wenselijkheid van de VT en hoe de VT zichverhoudt tot zogenaamde early access regelingen. Vervolgens volgt eenkort overzicht van de belangrijkste voorgestelde wijzigingen.In de eerste bijlage worden de conclusies en aanbevelingen verdertoegelicht, met voorstellen voor de verdere opvolging. In tabel 1 in debijlage is een overzicht te vinden van de huidige situatie en de voorge-stelde aanpassingen.Als tweede bijlage vindt u ook de voortgangsrapportage van de VT overhet jaar 2025.Achtergrond van de VTGeneesmiddelen worden eerst door het College ter Beoordeling vanGeneesmiddelen (CBG) of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)beoordeeld op kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. Met dat laatstewordt absolute effectiviteit bedoeld d.w.z. het geneesmiddel heeft eeneffect. Als een geneesmiddel aan alle eisen voldoet, wordt het toegelatentot de Europese markt. Na het verlenen van de handelsvergunning voorde Europese markt hebben alle lidstaten een eigen procedure om tebepalen of het geneesmiddel wordt vergoed voor patiënten. In Nederlandbeoordeelt het Zorginstituut dan wel de zorgverzekeraar of het genees-middel voldoet aan het wettelijke criterium «de stand van wetenschap enpraktijk» (SWP) en kan worden toegelaten tot het verzekerde pakket. Ditbetekent dat wordt beoordeeld of het nieuwe geneesmiddel tenminsteeven effectief of effectiever is dan de huidige standaardbehandeling(d.w.z. de relatieve effectiviteit, hierna aangeduid als effectiviteit).Er komen steeds meer geneesmiddelen op de markt met relatief weinigbewijs over de effectiviteit. Dit hangt onder meer samen met versneldetoelatingsprocedures bij het EMA3. Daardoor worden geneesmiddelenmet beperkt bewijs, zoals een korte follow-up of ontbreken van eencontrolegroep, soms toch al toegelaten tot de markt. Het komt voor dateen geneesmiddel wel een handelsvergunning heeft, maar dat het bewijs(nog) onvoldoende is om aan het pakketcriterium «effectiviteit» tevoldoen, een vereiste voor pakkettoelating. De VT maakt het mogelijk datdeze geneesmiddelen tijdelijk worden vergoed uit het basispakket3B.v. via Conditional marketing authorisation. De conditional marketing authorisation is eentoelatingsprocedure van de European Medicines Agency waarmee een geneesmiddel eerderop de markt kan komen, ook alsnog niet alle klinische data compleet zijn. Daarbij moet aanbepaalde voorwaarden worden voldaan, zoals een grote onvervulde medische behoefte.Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9752 wanneer aan de bijbehorende criteria is voldaan. Daarmee kunnenpatiënten met een vaak ernstige, zeldzame ziekte waarvoor nog geengoede behandeling is, toch behandeld worden.Om in aanmerking te komen voor de VT moet een geneesmiddelbijvoorbeeld zijn geregistreerd door het EMA, er moet sprake zijn van eenunmet medical need (onvervulde behandelbehoefte), en het genees-middel moet vallen binnen de afbakening (in de bijlage wordt hier in meerdetail op in gegaan). Een andere voorwaarde is dat de firma gedurende deperiode van voorwaardelijke toelating het geneesmiddel moet aanbiedenvoor een prijs die passend is bij de onzekerheid over de effectiviteit (in deVT is dit aangeduid als «een sterk verlaagde prijs»).Tijdens de VT wordt (aanvullend) onderzoek gedaan naar de effectiviteitvan het middel, zodat aan het einde van het traject, uiterlijk na 14 jaar, eenuitspraak gedaan kan worden over definitieve opname in het basispakket.De kosten van het geneesmiddel, en de daarmee gepaard gaandebehandeling, worden via de VT door zorgverzekeraars vergoed vanuit dezorgverzekering. Daarvoor is een structureel jaarlijks budget beschikbaarvan circa € 36 miljoen. De firma is verantwoordelijk voor financiering van(de organisatie van) het onderzoek.Beleidsmatige evaluatie van de VTDe VT is in oktober 2019 opgesteld en geïntroduceerd als permanenteregeling. De regeling wordt uitgevoerd door het Zorginstituut Nederland(het Zorginstituut).Elke vijf jaar wordt door het Ministerie van VWS een beleidsmatigeevaluatie van de VT-procedure uitgevoerd. Deze brief is de appreciatie vande eerste beleidsmatige evaluatie. Deze evaluatie is gericht op de vraag ofde doelstellingen van het beleid worden behaald, of het budget toereikendis om deze doelstellingen te behalen en of er andere ontwikkelingen zijndie aanleiding geven tot aanpassing van het beleid.De evaluatie is uitgevoerd door een externe partij, het strategischadviesbureau SiRM. De aanbevelingen uit de evaluatie zijn onder meergebaseerd op interviews met patiëntenorganisaties, maatschappelijkeorganisaties, branche- en beroepsverenigingen van onder anderebehandelaren en farmaceutische bedrijven, individuele firma’s, Zorgverze-keraars Nederland (ZN), het Zorginstituut en medewerkers van hetMinisterie van VWS.De belangrijkste aanbevelingen zijn:–VWS kan de VT verbreden naar geneesmiddelen die geen weesge-neesmiddel, conditional of exceptional zijn, in gevallen waarbij eronvoldoende prikkels voor firma’s zijn om zelf het voor Nederlandbenodigde onderzoek uit te voeren. Bijvoorbeeld omdat het gevraagdeonderzoek specifiek is voor Nederland en niet van bredere waardevoor de firma.–VWS kan overwegen de looptijd van de VT te maximeren op ~5 jaar eneen alternatieve regeling op te zetten voor (ultra)-weesgenees-middelen waarvoor het beantwoorden van de pakketvraag meer dan~5 jaar vraagt of waar het niet waarschijnlijk is dat effectiviteit opgroepsniveau kan worden aangetoond.–VWS kan de VT, binnen het TSG, harmoniseren met het Orphan DrugAccess Protocol (ODAP) en het Drug Access Protocol (DAP) (dit zijndoor zorgverzekeraars geïnitieerde routes voor geneesmiddelenwaarbij onzekerheid bestaat over de effectiviteit).Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9753 –VWS kan verkennen of het Zorginstituut een onderbouwd advies kangeven over de «sterk verlaagde prijs» van een geneesmiddel, dievoorwaarde is bij de VT, en om daarvoor de evidence gap (onzekerheidrondom de effectiviteit) te hanteren als methode.–VWS kan verkennen of geneesmiddelen voor (sub-)indicaties die intoekomst nauwelijks meer zullen bestaan (vanwege beschikbaarkomen van vroegdiagnostiek) op een andere manier dan via de VTtoegankelijk kunnen worden gemaakt.–Daarnaast heeft SiRM een aantal aanbevelingen aan VWS om dewerking van de VT-regeling verbeteren, zoals het laten vervallen vande voorwaarde dat de uiteindelijk betaalde uitgaven publiekelijkbeschikbaar worden.Reactie kabinet op de aanbevelingenHet kabinet waardeert de aanbevelingen vanuit de evaluatie zeer enneemt deze informatie mee bij de voorstellen tot aanpassing van hetVT-beleid.Wenselijkheid van voorwaardelijke toelating en early accessHet kabinet herkent het beeld vanuit de evaluatie dat de VT tot op hedenweinig impact heeft gehad. Na vervolgoverleg met het Zorginstituut ziethet kabinet ook dat de eventuele waarde van de VT nu niet in verhoudinglijkt te staan tot de benodigde capaciteit die het kost. Maar het kabinetherkent ook de vraag van partijen om de mogelijkheid van (een vorm van)voorwaardelijke toelating. Dit komt bijvoorbeeld naar voren in de motieBushoff4 die verzoekt om te onderzoeken of het Zorginstituut demogelijkheid kan krijgen om geneesmiddelen voorwaardelijk toe te latentot de effectiviteit van een middel in de praktijk is getest, en tijdens devoorwaardelijke toelating de middelen voor een lager instaptariefbeschikbaar te stellen.Tegelijk wijst de evaluatie ook op de moeilijkheid om het VT-beleidsuccesvol te maken: enerzijds is er de behoefte om patiënten met eenonvervulde medische behoefte snel toegang te geven tot veelbelovendegeneesmiddelen, anderzijds is de effectiviteit van deze geneesmiddelennog niet bewezen en moet die snelle toegang in verhouding staan tot deregels die gelden voor het reguliere pakketbeheer (bewijslast versus deprijs) en moeten er dus voorwaarden gesteld worden. Daarbij ligt deuitdaging in het bedenken van voorwaarden die enerzijds recht doen aanhet bredere maatschappelijk perspectief en het streven van dit kabinet omalleen effectieve zorg te vergoeden vanuit het basispakket, en anderzijdsde VT niet zo onaantrekkelijk maken, dat het in de praktijk een dode letterblijkt.Het kabinet wil hier graag verduidelijken dat de VT niet hetzelfde is als eenzogenoemde early access of beschikbaarheidsregeling. Early accessregelingen zijn bedoeld om snel na markttoelating vergoeding mogelijk temaken van geneesmiddelen, vooruitlopend op een beoordeling van deeffectiviteit, kosteneffectiviteit en eventuele (definitieve) prijsonderhan-deling. Het kabinet gaat ervanuit dat de motie Bushoff hiertoe oproept.Ook vanuit de farmaceutische industrie wordt regelmatig gepleit voor eenvorm van early access.4Kamerstuk 29 477, nr. 856: «verzoekt de regering te onderzoeken of het Zorginstituut demogelijkheid kan krijgen om geneesmiddelen voorwaardelijk toe te laten, tot de effectiviteit vaneen middel in de praktijk is getest, en tijdens de voorwaardelijke toelating de middelen vooreen lager instaptarief beschikbaar te stellen».Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9754 Snelle toegang ondermijnt echter de onderhandelpositie van de overheidomdat er al een vergoeding is geregeld voordat er een beoordeling van depakketcriteria heeft plaatsgevonden. Daarmee leidt het tot hogere prijzenen dus uiteindelijk hogere uitgaven5. Het kabinet ziet ook dat snelletoelating in de praktijk vaakgepaard gaat met onzekerheid over de effecten. Sterker nog, onderzoekheeft uitgewezen dat juist van oncologische geneesmiddelen die versneldzijn toegelaten uiteindelijk de (toegevoegde) waarde niet of nauwelijks vielvast te stellen6. We betalen dan (tijdens de periode van voorwaardelijketoelating) voor geneesmiddelen waarvan de effectiviteit later onvol-doende blijkt te zijn. Bovendien verwacht het kabinet dat het in de praktijkvaak niet haalbaar zal zijn om tot het voorgestelde lager instaptarief tekomen7.Bij de VT moet eerst een onderzoeksvoorstel worden opgesteld enbeoordeeld, en moet over de prijs worden onderhandeld. Dat kost tijd,maar is in het belang van het bredere maatschappelijke perspectief. Indeze brief en bijlage beschrijft het kabinet hoe invulling wordt gegevenaan de wens om een vorm van voorwaardelijke toelating mogelijk temaken. Zo geeft het kabinet uitvoering aan de motie Busshoff.Belangrijkste aanpassingen naar aanleiding van de aanbevelingenDe belangrijkste voorgestelde aanpassing, is het herzien van deafbakening. Daarmee komt het kabinet deels tegemoet aan de aanbeve-lingen vanuit de evaluatie.In het licht van de bredere discussie over passende zorg vindt het kabinethet in principe niet meer maatschappelijk verantwoord om te betalenvoor, vaak dure, geneesmiddelen waarvan de effectiviteit nog niet isaangetoond. Dit is vaak als gevolg van versnelde EMA toelating van hetgeneesmiddel met beperkt bewijs. De VT is dan eigenlijk niet meer daneen beschikbaarheidsregeling terwijl dat niet het primaire doel van deregeling is. De firma heeft in principe de verantwoordelijkheid om debewijslast voor de effectiviteit van zijn geneesmiddel aan te leveren, ookvoor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.Bij onzekerheid over effectiviteit in de praktijk kan, wanneer vantoepassing, gekozen worden voor bestaande opties zoals afspraken overstart-stop criteria, een pay-for-performance component8 of eenherbeoordeling.Het kabinet vindt het voor deze geneesmiddelen dus niet langer nodig omeen aparte route mogelijk te maken9 en stelt daarom voor om de VT nietlanger te richten op weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals.Deze geneesmiddelen komen alleen nog in aanmerking wanneer isvoldaan aan de hieronder voorgestelde aangepaste afbakening (en deoverige VT-criteria).In lijn met de evaluatie stelt het kabinet voor de afbakening van de VT aante passen naar geneesmiddelen waarvoor het gevraagde onderzoek5Kamerstuk 29 477, nr. 8696https://www.uu.nl/nieuws/veel-nieuwe-kankermedicijnen-in-de-eu-hebben-geen-bewezen-toegevoegde-waarde7Zie hiervoor bijvoorbeeld de beantwoording van vragen over het cost-plus model die in hetschriftelijk overleg gesteld zijn naar aanleiding van het beleidsadvies MaatschappelijkAanvaardbare Uitgaven aan Geneesmiddelen (MAUG).8Kamerstuk 29 477, nr. 7579Meer informatie hierover is te vinden in de Kamerbrief over weesgeneesmiddelen die ook voorde zomer met uw Kamer wordt gedeeld.Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9755 specifiek is voor Nederland en niet van bredere waarde voor een firma, enwaarvoor de benodigde informatie niet op een andere wijze kan wordenverkregen, zoals een indirecte vergelijking.10 Soms heeft de Nederlandseberoepsgroep namelijk goede redenen om te kiezen voor een afwijkendestandaardbehandeling of subgroep van patiënten. De precieze afbakeninghiervan verdient verdere uitwerking, maar het is onvermijdelijk dat hierbijgeneesmiddelen worden vergoed van firma’s die dit onderzoek in principezelf kunnen uitvoeren. We zien echter dat dit niet gebeurt.Zonder een VT zouden deze geneesmiddelen naar verwachting nietbeschikbaar komen voor patiënten in Nederland. En dat laatste is, bijveelbelovende middelen die voorzien in een onvervulde behandelbe-hoefte, wél het doel.Het kabinet is ook bereid om, zoals aanbevolen, een alternatieve route (losvan de VT) te introduceren voor ultra-weesgeneesmiddelen (waarondergepersonaliseerde ultraweesgeneesmiddelen)11. Hierover wordt overleggevoerd met het Zorginstituut. Daarnaast heeft het Zorginstituut aandachtvoor de beoordeling van kosteneffectiviteit van deze geneesmiddelenomdat dit vaak lastig is bij hele kleine aantallen patiënten. Hierop wordtnader ingegaan in de weesgeneesmiddelenbrief die tegelijk met deze briefmet de Kamer wordt gedeeld.In de bijlage worden verschillende opties besproken voor het concreti-seren van de «sterk verlaagde prijs», bijvoorbeeld een vast budget voorelke VT. Alle opties hebben nadelen. Aan de ene kant moet rekeningworden gehouden met de prijs voor geneesmiddelen die op regulierewijze worden toegelaten tot het verzekerde pakket. Aan de andere kantmoet de vergoeding ook voldoende prikkels geven voor een firma om hetmiddel aan te bieden voor een VT. Het kabinet probeert tot een haalbareoplossing te komen met een acceptabel risico voor de maatschappij.In de bijlage worden de voorstellen tot aanpassing van de VT in meerdetail beschreven. Het kabinet stelt een aantal aanpassingen voor om deVT te verbeteren, zoals een verkorting van de looptijd.Samenhang met het Toekomstbestendig stelsel geneesmiddelen(TSG)De voorgestelde veranderingen in deze brief passen binnen de ontwikke-lingen van de inrichting van het toekomstbestendige stelsel voor detoelating van nieuwe geneesmiddelen tot het verzekerde pakket, het TSG.Het kabinet zal de Kamer over de voortgang van TSG nog voor de zomerinformeren. Nieuwe geneesmiddelen volgen een toelatingsroute tot hetpakket afhankelijk van de onzekerheden of risico’s die ze meebrengen.Overheid en zorgpartijen maken samen een keuze voor een passenderoute. Eén van de routes kan bestaan uit de VT, wanneer aan de betref-fende criteria wordt voldaan.Het lid Claassen heeft gevraagd om toelichting op het nieuwe systeemvan Voorwaardelijke toelating, mede naar aanleiding van de discussie10De precieze details moeten nog worden uitgewerkt, zie ook de bijlage11Ultra weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die bestemd zijn voor de behandeling vanzeer zeldzame ziekten. Voor ultra-weesgeneesmiddelen is geen duidelijke definitie, maar somswordt een aantal van 1 op de 50.000 mensen gehanteerd. Soms gaat het hierbij om slechtsenkele patiënten.Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9756 rond het weesgeneesmiddel Voxzogo12. Het Zorginstituut zal de komendetijd uitwerken wanneer en hoe weesgeneesmiddelen en ultraweesgenees-middelen door het instroomproces van TSG heen lopen. Met dezeuitwerking, en de uitleg over de VT eerder in deze brief (Achtergrond vande VT), komt het kabinet tegemoet aan de toezegging aan lid Claassen.Samenhang met het verbeteren van het pakketbeheerIn het IZA is afgesproken dat het mogelijk wordt om zorg die al vergoedwordt, maar waarbij er signalen zijn dat effectiviteit onzeker is, tijdelijk teblijven vergoeden onder voorwaarde dat er onderzoek plaatsvindt. Hetkabinet is begin dit jaar gestart met het beleidskader Vergoeding inOnderzoek (ViO) waarmee deze mogelijkheid is gecreëerd13.Tot slotHet kabinet is zich ervan bewust dat de aanpassingen die (in de bijlage)worden beschreven niet volledig tegemoetkomen aan de wens van hetveld om de VT uit te breiden en de route te versoepelen. Het is nieteenvoudig om tot beleid te komen dat tegemoetkomt aan alle aanbeve-lingen vanuit verschillende partijen, met soms uiteenlopende belangen.Het is daarom ook niet uit te sluiten dat het aantal VT-trajecten zalafnemen.Het kabinet wil de VT zo effectief mogelijk inzetten binnen het TSG enzorgen voor een goede balans tussen de beschikbaarheid van veelbelo-vende geneesmiddelen, de noodzaak van extra onderzoek, de bereidheidvan firma’s om hieraan mee te werken en het bredere maatschappelijkperspectief en betaalbaarheid van de zorg.Het kabinet blijft zich inzetten voor ontwikkeling en toegang tot innova-tieve geneesmiddelen waaraan een duidelijke, breed gedragen behoeftebestaat vanuit de samenleving.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,S.T.M. Hermans12Toezeggingen hulp- en geneesmiddelendebat 1 oktober 2025, TZ202510–173: «In het voorjaarvan 2026 wordt de Kamer geïnformeerd over de contouren van een nieuw systeem omtrent dewerkwijze van de voorwaardelijke toelating (procedure), mede in relatie tot de uitvoering vande Motie inzake het versnellen van de sluisgeneesmiddelen. De werkwijze (procedure) zal aande hand van een case en uitleg daarvan worden weergegeven».13Kamerstuk 29 689, nr. 1322Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9757