Kabinetsreactie op particulierenbrief over ‘vergoeding gentherapie sikkelcelziekte (Casgevy)’

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2025–202629 477GeneesmiddelenbeleidNr. 983 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 30 juni 2026Met deze brief reageer ik graag op het verzoek van de Commissie VWSom een reactie op de brief van mevrouw H. inzake het geneesmiddelCasgevy.Ik begin met mijn medeleven uit te spreken met mevrouw H. Ik kan mij defrustratie over de situatie heel goed voorstellen, nu beide kinderen vanmevrouw H. sikkelcelziekte hebben en mogelijk baat hebben bij eenbehandeling met het geneesmiddel Casgevy, dat nog niet vergoed wordtomdat het in de geneesmiddelensluis staat. Ik snap ook goed de urgentie,want zoals mevrouw H. zegt: «elke dag die de overheid en de fabrikantverliezen aan prijsonderhandelingen, is een dag die mijn kinderenverliezen aan hun gezondheid en toekomst.» Ik wil mevrouw H. ookbedanken voor het delen van dit verhaal. Want ik vind het, bij discussiesover de consequenties van het pakketbeheer, van belang dat iedereen zichbewust is van de concrete ervaringen van patiënten (en hun ouders) dieschuilgaan achter het beleid.Mevrouw H. stelt dat gentherapie voor het eerst een reële kans biedt opeen leven zonder deze slopende pijn en constante angst voor achter-uitgang. Mevrouw H. verzoekt de Kamer:1.De Minister van VWS te bevragen over de huidige status en deverwachte einddatum van de onderhandelingen met VertexPharmaceuticals.2.Aan te dringen op een versnelde procedure, gezien de medischenoodzaak voor deze specifieke patiëntengroep.3.Te borgen dat de financiële drempels de toegang tot deze potentieelgenezende therapie niet structureel blokkeren. Het recht op eeneffectieve behandeling mag voor mijn kinderen en alle anderesikkelcelpatiënten niet langer in de wacht staan.Graag reageer ik op elk van deze punten. Helaas kan ik geen uitspraakdoen over de voortgang van de onderhandelingen omdat met Vertex kst-29477-983ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2026Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9831 Pharmaceuticals een geheimhoudingsovereenkomst is gesloten. Uiteraardwil ik zo snel mogelijk tot een akkoord komen met de leverancier over eenmaatschappelijk aanvaardbare prijs.Uit oogpunt van consistent pakketbeheer, dat erop gericht is om de(uiteindelijk) gelimiteerde financiële middelen zo rechtvaardig mogelijk teverdelen over alle patiënten, waarbij de gezondheidswinst in verhoudingtot de (meer)kosten centraal staat, kan ik geen uitzonderingen maken doorde vergoedingsprocedure van Casgevy te veranderen. Andere zeerkostbare eenmalige therapieën zoals Zolgensma en Libmeldy zijn ook pasna het afronden van de prijsonderhandelingen toegelaten tot hetverzekerde pakket.Casgevy heeft een vraagprijs van € 1.900.000,00 exclusief btw. Ik wilbenadrukken dat een besluit om een vraagprijs te accepteren die ver afstaat van wat een maatschappelijk aanvaardbare prijs zou zijn, uiteindelijkandere patiënten kan schaden. Gesteld voor een dilemma als deze, is hetmijn verantwoordelijkheid om besluiten te nemen in het belang van allepatiënten en burgers. Deze aanpak sluit ook aan bij de doelstelling van hetkabinet om passende zorg de norm te maken en scherpere eisen te stellenaan de pakketwaardigheid van zorg1.Tot slot wijs ik nog op het volgende. Er is in Nederland maar een beperktebehandelcapaciteit voor Casgevy van maximaal 12 patiënten per jaar voorde twee indicaties, waaronder sikkelcelziekte, waarvoor dit middel op demarkt is. Dit betekent dat niet alle patiënten die in aanmerking komenvoor een behandeling met Casgevy meteen bij vergoeding behandeldkunnen worden. Gezien de beperkte behandelcapaciteit adviseert hetZorginstituut een indicatiecommissie in te stellen om te bepalen welkeindividuele patiënten met de behandeling mogen starten.Hoewel ik natuurlijk heel graag anders had willen berichten, is dit heteerlijke antwoord. Zoals gezegd hoop ik zo snel mogelijk positief nieuwste kunnen brengen.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,S.T.M. Hermans1Kamerstuk 36 800 XVI, nr. 191, Beleidsbrief VWS 24 april 2026Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9832