Antwoord op vragen van het lid Dijk over het bericht ‘na Erasmus onderzoek maakt farmabedrijf oud medicijn onbetaalbaar’

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2024–2025Aanhangsel van de HandelingenVragen gesteld door de leden der Kamer, met de daarop door deregering gegeven antwoorden2836Vragen van het lid Dijk (SP) aan de Minister van Volksgezondheid, Welzijn enSport over het bericht «na Erasmus onderzoek maakt farmabedrijf oudmedicijn onbetaalbaar» (ingezonden 27 juni 2025).Antwoord van Minister Danielle Jansen (Volksgezondheid, Welzijn en Sport)(ontvangen 15 augustus 2025).Vraag 1Heeft u het bericht «na erasmus onderzoek maakt farmabedrijf oud medicijnonbetaalbaar» van Follow The Money gelezen en wat is uw reactie erop?1Antwoord 1Ik heb dit artikel gelezen. Het is goed nieuws dat het geneesmiddel tiratricolis goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Ditbetekent dat het geneesmiddel van goede kwaliteit, veilig en werkzaam isbevonden en nu beschikbaar kan komen voor patiënten met het Allan-Herndon-Dudley syndroom, een ernstige, zeldzame aandoening. In hetalgemeen vind ik het een goede ontwikkeling als er onderzoek wordt gedaannaar nieuwe toepassingen van oude geneesmiddelen, oftewel drug repurpo-sing. Ik waardeer de bijdrage van het Erasmus MC, en de verdere ontwikke-ling door de firma.De kern van het artikel is dat er ondanks lage investeringen van de firma tocheen zeer hoge prijs wordt gevraagd. Ik heb geen inzicht in welke investerin-gen de firma precies heeft gedaan of nog moet doen om dit geneesmiddeloveral op de markt te brengen. Ik kan daarom niet ingaan op de conclusiesvan dit artikel. In het algemeen vind ik het onwenselijk wanneer de vraagprijsvan een geneesmiddel onevenredig hoog is ten opzichte van de investeringenvan de firma. Voor dit geneesmiddel is door het Zorginstituut nog geenbeoordeling gedaan over de pakketwaardigheid. Dit advies wacht ik afalvorens een besluit te nemen over de vergoeding.Vraag 2Hoeveel kinderen in Nederland gebruiken dit medicijn? Klopt het dat dit er,zoals Follow the Money stelt, ongeveer vijftien zijn?1Follow The Money, 26 juni 2025, «Na erasmus onderzoek maakt farmabedrijf oud medicijnonbetaalbaar» (https://www.ftm.nl/artikelen/na-erasmus-onderzoek-maakt-farmabedrijf-oud-medicijn-onbetaalbaar) ah-tk-20242025-2836ISSN 0921 - 7398’s-Gravenhage 2025Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, Aanhangsel1 Antwoord 2Op dit moment wordt de behandeling nog niet vergoed in Nederland. Ik hebbegrepen dat de firma het geneesmiddel voorafgaand aan de vergoedingsbe-slissing gratis beschikbaar stelt aan patiënten in Nederland. De websitewww.erfelijkheid.nl geeft aan dat het niet bekend is hoe vaak Allan-Herndon-Dudley syndroom voorkomt. Volgens de Horizonscan Geneesmiddelen2betreft het in Nederland hooguit enkele patiënten3.Vraag 3Deelt u de mening dat farmaceutische bedrijven als Egetis begrensd zoudenmoeten worden in de prijzen die zij vragen voor hun medicijnen? Zo ja, opwelke manier bent u van plan hen te begrenzen? Zo nee, waarom niet?Antwoord 3Ik vind het belangrijk dat geneesmiddelen beschikbaar komen tegen eenmaatschappelijk aanvaardbare prijs. Er is voor tiratricol nog geen vergoe-dingsdossier ingediend, dus we weten nog niet welke prijs de firma zalvragen in Nederland.Pas na een beoordeling door het Zorginstituut kan ik een inschatting makenvan wat een maatschappelijk aanvaardbare prijs is voor dit geneesmiddel enkan ik in mijn besluit afwegen of de totale uitgaven aan dit geneesmiddeldaarmee aanvaardbaar zijn. Het Zorginstituut kan mij adviseren om teonderhandelen over de prijs van dure geneesmiddelen. Prijsonderhandelin-gen zijn essentieel om de kosten onder controle te houden en ervoor tezorgen dat deze geneesmiddelen betaalbaar blijven voor het zorgstelsel.De Autoriteit Consument & Markt (ACM) is toezichthouder. De ACM volgtontwikkelingen op de geneesmiddelenmarkt actief en zal handhaven indien zijvan mening is dat er sprake is van excessieve prijzen. Dit heeft de ACM in hetverleden ook gedaan.Vraag 4Wat vindt u ervan dat het Erasmus MC recht heeft op tien procent van dewereldwijde opbrengsten van Tiratricol? Vindt u dit een laag of een hoogpercentage? Hoe verhoudt zich dit tot vergelijkbare situaties met anderemedicijnen?Antwoord 4Ik heb geen overzicht van royalty’s die universiteiten ontvangen voor huninnovaties, dit is in de regel vertrouwelijke informatie. Ik kan ook nietinschatten of dit een laag of hoog percentage is. Het is niet in strijd met deprincipes van Maatschappelijk Verantwoord Licentiëren (MVL)4 om royalty’s tevragen. In de MVL-toolkit worden daar verschillende optionele clausules vooraangereikt. Ik heb eerder dit jaar met het Technology Transfer Office van hetErasmus MC gesproken over deze casus. Het Erasmus MC heeft me latenweten, waar mogelijk, in te zetten op de principes van MVL. Het Erasmus MCheeft bijvoorbeeld afspraken met de firma gemaakt over beschikbaarheid vande medicatie voor low- and middle income countries. Ook heeft het ErasmusMC laten weten dat de royalty’s ten goede komen aan nieuw onderzoek. Ikheb begrepen dat het voor academische onderzoekers in de praktijk lastigblijkt te zijn om harde afspraken te maken over de uiteindelijke prijs van hetgeneesmiddel.Vraag 5Welk maximum percentage winst op de verkoop van een medicijnen vindt uverdedigbaar voor een farmaceut? Wat is de economische noodzaak vanexorbitante winsten voor farmaceuten?2Zie https://www.horizonscangeneesmiddelen.nl/.3Tiratricol | Horizonscan geneesmiddelen4NFU-19.3793 Maatschappelijk Verantwoord Licenseren CMYK 7.inddTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, Aanhangsel2 Antwoord 5Het is niet eenvoudig een antwoord op deze vragen te geven. Ik heb uwKamer eerder geïnformeerd over het onderzoek naar het financiële ecosys-teem van geneesmiddelenontwikkeling5. Daaruit blijkt dat het internationalefinanciële ecosysteem van geneesmiddelenontwikkeling zeer complex is.Er is een relatie tussen enerzijds het investeringsgedrag van financiers enanderzijds de verwachtingen die zij hebben over de bereidheid van overhe-den en verzekeraars om te betalen voor een nieuw geneesmiddel, nu en in detoekomst. Ik vind het belangrijk dat de ontwikkeling en de vergoeding vannieuwe geneesmiddelen zo goed mogelijk aansluit op een duidelijke, breedgedragen behoefte vanuit de samenleving. En dat we vaststellen wat wij alsmaatschappij bereid zijn om te betalen voor een bepaald type geneesmiddel.De ACM, de Nederlandse Zorgautoriteit en het Zorginstituut werken op ditmoment aan een advies over maatschappelijk aanvaardbare uitgaven aangeneesmiddelen (MAUG). Dit advies is na de zomer gereed. Daarin wordtaandacht besteed aan de elementen die van invloed zijn op maatschappelijkeaanvaardbaarheid van uitgaven en prijzen aan geneesmiddelen. Dit advieskan behulpzaam zijn in het maken van keuzes in dit soort situaties.Vraag 6Heeft de overheid voldoende juridische of beleidsmatige instrumenten ombuitensporige prijsstelling van geneesmiddelen aan te pakken? Zo ja, waaromwordt daar in dit geval geen gebruik van gemaakt? Wat is hiervoor hetafwegingskader? Kunt u dit afwegingskader meesturen met de beantwoor-ding van deze vragen?Antwoord 6Er is nog geen vergoedingsdossier ingediend, dus ik weet nog niet welkeprijs de firma zal vragen in Nederland. Mocht de prijs te hoog zijn, dan kanhet Zorginstituut mij adviseren om te onderhandelen over de prijs. HetZorginstituut kan daarbij diverse afwegingskaders hanteren6. De ACM kan zonodig handhaven wanneer firma’s misbruik te maken van hun machtspositie.Vraag 7Op welke manier houdt u toezicht op publieke investeringen in medischonderzoek, om te voorkomen dat deze uiteindelijk leiden tot extreem duremedicijnen die voor patiënten onbetaalbaar zijn?Antwoord 7Ik houd geen toezicht op dergelijke investeringen. Wel zet ik samen met debetrokken kennisinstellingen in op maatregelen die het maatschappelijkbelang borgen bij het licentiëren van publieke vindingen, bijvoorbeeld opbasis van de principes voor MVL. Ook kan ik via prijsonderhandelingenzorgen voor maatschappelijk aanvaardbare prijzen.Vraag 8Zou u het wenselijk vinden dat bij publieke kennisontwikkeling (zoals viauniversiteiten of UMC’s) ook publieke zeggenschap behouden blijft over deprijs en beschikbaarheid van het eindproduct? Zo ja, welke maatregelen bentu bereid om hiertoe te nemen? Zo nee, waarom niet?Antwoord 8Het is aan universiteiten en UMCs om te bezien of zij zeggenschap willenbehouden over hun innovaties of dat zij kiezen voor overdracht aan eenfarmaceutisch bedrijf. Via de principes van MVL en het Richtsnoer omgangmet intellectuele eigendomsrechten (IER)7 kunnen zij afspraken maken metfirma’s die deze innovaties verder ontwikkelen. Vaak is de expertise en5Vergaderjaar 2021–2022, 29 477, nr. 7656Argumentenkader dure geneesmiddelen | Publicatie | Zorginstituut Nederland; Beoordelingstand van de wetenschap en praktijk 2023 | Publicatie | Zorginstituut NederlandRapport - Afwegingskader noodzakelijk te verzekeren zorg | Rapport | Zorginstituut Nederland;Rapport - Beoordelingskader kosteneffectiviteit van zorg | Rapport | Zorginstituut Nederland;Zorginstituut Nederland. Concept – Afwegingskader uitvoerbaarheid van zorg. Maart 2025(ACP+123–5+Conceptrapport+Afwegingskader+uitvoerbaarheid.pdf)7NotitieTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, Aanhangsel3 capaciteit van commerciële farmaceutische bedrijven noodzakelijk voor deuiteindelijke ontwikkeling en markttoelating van geneesmiddelen.Ook is het, gezien de grote investeringen die nodig zijn voor geneesmiddelen-ontwikkeling, in deze sector gebruikelijk om exclusieve licenties aan te gaanop publieke vindingen. Dit maakt het lastiger om bijvoorbeeld afspraken temaken over gedeelde zeggenschap over het eindproduct.Vraag 9Zijn er volgens u voldoende prikkels in het huidige systeem voor farmaceutenom medicijnen betaalbaar te houden? Zo ja, bent u van mening dat ditwettelijk of op een andere manier moet worden afgedwongen?Antwoord 9Nederland kent verschillende instrumenten die de prijzen en vergoedingenvan geneesmiddelen reguleren, zoals het Geneesmiddelenvergoedingssys-teem (GVS), de Wet geneesmiddelenprijzen (Wgp)en het inkoopbeleid vanzorgverzekeraars en zorginstellingen. Ik heb u hier recent uitgebreid overgeïnformeerd8. Daarnaast kan ik, op advies van het Zorginstituut, over deprijs van dure geneesmiddelen onderhandelen.Vraag 10Waarom kan het Erasmus MC niet zelf, eventueel met steun van de overheidof een maatschappelijke partij, de productie van Tiratricol of een generiekevariant, voortzetten om deze betaalbaar te houden? Bent u bereid hier eenbijdrage aan te leveren?Antwoord 10In het algemeen kunnen we niet zonder de expertise van de farmaceutischeindustrie, vooral voor de latere fase van ontwikkeling, grootschalige productievan geneesmiddelen en het faciliteren van toegang en beschikbaarheid buitenNederland. Het is voor academische ontwikkelaars meestal niet haalbaar omdit zelf te doen. Ik zet daarom in op synergie, zodat alle betrokken partijenhun expertise kunnen inzetten, en ondersteun initiatieven vanuit zowel deacademie, als vanuit commerciële partijen.Vraag 11Wat doet u om patiëntenorganisaties en zorginstellingen meer inspraak tegeven in het proces rondom prijsonderhandelingen met farmaceuten?Antwoord 11Het Zorginstituut laat zich bij vraagstukken over toelating van (dure)geneesmiddelen tot het basispakket adviseren door de AdviescommissiePakket (ACP). De vergaderingen van de ACP zijn openbaar en partijen hebbende mogelijkheid om in te spreken. Van die mogelijkheid wordt ook met groteregelmaat gebruik gemaakt door artsen en patiënten. Hierdoor kan de ACPmeer zicht krijgen op de impact van de ziekte voor de patiënt en op demogelijke waarde van het middel voor de patiënt in zijn of haar dagelijkseleven.Op mijn verzoek werkt het Zorginstituut, samen met partijen betrokken bij hetIntegraal Zorgakkoord (IZA) en het Landelijk Overleg Dure Geneesmiddelen(LODG), aan een advies om te komen tot een toekomstbestendig stelselgeneesmiddelen9. Bij de doorontwikkeling van het stelsel is een belangrijkdoel om betrokken partijen, waaronder patiëntenorganisaties, op eenzorgvuldige en passende manier een plaats te geven in het vergoedingspro-ces. Dit advies wacht ik af.Vraag 12Heeft u één van de patiënten, of eventueel de ouders, gesproken over deimplicaties van de gigantische prijsstijging van het medicijn voor dezekinderen? Zo ja, hoe voelen zij zich hierover en wat doet dat met u? Zo niet,waarom heeft u hen niet gesproken?8Vergaderjaar 2024–2025, 29 477-9389Advies - Toekomstbestendig stelsel geneesmiddelen | Werkagenda | Zorginstituut NederlandTweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, Aanhangsel4 Antwoord 12Ik heb de patiënten of hun ouders nog niet gesproken, maar sta altijd openvoor contact met patiënten of andere betrokken personen. In Nederland heeftiedereen recht op behandelingen die aangetoonde therapeutische meer-waarde hebben, kosteneffectief zijn en maatschappelijk aanvaardbareuitgaven kennen. Na een positief vergoedingsbesluit heeft de prijs van eengeneesmiddel geen directe invloed op de geleverde zorg, noch heeft dezepersoonlijke financiële gevolgen, al dragen hoge prijzen voor monopoliege-neesmiddelen bij aan stijgende zorgkosten, wat zich vertaalt in premiestijgin-gen. Op dit moment wordt het geneesmiddel nog niet vergoed in Nederland.Voor zover ik weet is er nog geen vergoedingsdossier ingediend bij hetZorginstituut. Ik hoop dat het spoedig voor een maatschappelijk aanvaard-bare prijs beschikbaar zal komen.Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, Aanhangsel5