Reactie op de motie van het lid Maeijer over voor het zomerreces met de fabrikant van Voxzogo om tafel gaan om te komen tot indiening van het dossier bij het Zorginstituut (Kamerstuk 29689-1338)

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2025–202629 689Herziening Zorgstelsel29 477GeneesmiddelenbeleidNr. 1357 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 16 juli 2026Zoals toegezegd in het tweeminutendebat Pallas van 2 juli 2026, infor-meert het kabinet de Kamer hierbij over de reactie van de leverancier vanhet geneesmiddel Voxzogo, BioMarin, op de oproep vanuit het Ministerievan VWS om het besluit om voor Voxzogo geen vergoedingsdossier in tedienen te heroverwegen. Dit naar aanleiding van de aangenomen motieMaeijer van 18 juni jl. die het kabinet hierom verzocht1.De leverancier heeft gereageerd door te berichten dat hij «de regulierevergoedingsroute een te restrictief kader» vindt omdat deze «demeerwaarde van behandelingen voor kinderen met zeldzame genetischeaandoeningen, zoals achondroplasie, aanzienlijk onderschat». VolgensBioMarin is dit de reden om te besluiten om op dit moment geenvergoedingsaanvraag voor Voxzogo in Nederland in te dienen.BioMarin stelt dat hij in gesprekken met het Zorginstituut relevanteonderzoeksresultaten heeft gedeeld, die zouden aantonen dat Voxzogo«bijdraagt aan de algehele gezondheid en het welzijn – waaronderverbeteringen in lichaamsverhoudingen en levenskwaliteit», van patiëntenmet achondroplasie. Dat kan zo zijn, maar zonder dossier kan hetZorginstituut niet beoordelen of de aannames en probabilistischeanalyses van BioMarin standhouden. Het kabinet heeft al eerder gezegdhet frustrerend te vinden dat de stellingname van BioMarin over deonderwaardering die het gevolg zou zijn van het Nederlandse vergoe-dingssysteem nu niet getoetst kan worden. Het kabinet heeft begrepen datin de landen waar een kosteneffectiviteitsanalyse is uitgevoerd alsonderdeel van de zogenoemde Health Technology Assessment (HTA), dekosteneffectiviteit (zeer) ongunstig is beoordeeld. Dit heeft in deze landengevolgen gehad voor de besluitvorming over vergoeding.1Zie Kamerstukken 29 689, nr. 1338. kst-29689-1357ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2026Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 689, nr. 13571 Het kabinet waardeert de aanhoudende aandacht van de Kamer voor dezecasus, maar het kabinet stelt vast dat de leverancier helaas toch bij zijneerdere standpunt blijft en niet verder inzicht biedt in zijn beweegredenen.Dit betekent dat er geen vergoeding mogelijk is van Voxzogo. Dezesituatie is uitermate teleurstellend, met name voor patiënten metachondroplasie (en hun naasten), die nu geen behandelmogelijkheidhebben in Nederland.Hoezeer het kabinet ook meeleeft met deze patiënten, wijst het kabinettenslotte nog op het volgende. De pakketcriteria, zoals stand wetenschapen praktijk (effectiviteit) en kosteneffectiviteit, zijn er niet voor niets. Uitoogpunt van consistent pakketbeheer, dat erop gericht is om de (uitein-delijk) gelimiteerde financiële middelen zo rechtvaardig mogelijk teverdelen over alle patiënten, waarbij de gezondheidswinst in verhoudingtot de (meer)kosten centraal staat, kan het kabinet daarop geen uitzonde-ringen maken. Als we voor Voxzogo een uitzondering zouden maken,moeten we dat immers ook voor andere, vergelijkbare middelen doen. Hetis immers en gelukkig niet zo dat de ene patiëntengroep meer waardwordt geacht dan de andere, maar wel dat de ene behandeling meerwaard is dan de andere – afhankelijk van de gezondheidswinst die debehandeling biedt in verhouding tot de kosten. Het kabinet vindt het nietuit te leggen aan alle huidige en toekomstige patiënten, die ook premiebe-talers zijn, als het besluit een duur middel met een beperkte of zeeronzekere kosteneffectiviteit zonder meer te vergoeden, of uitzonderingente maken die de juridische houdbaarheid van het hele stelsel op de tochtzetten. Dan riskeren we dat we de solidariteit uithollen die het fundamentvormt van het basispakket van de zorgverzekering.Het kabinet sluit af met de hoop uit te spreken dat andere geneesmiddelenvoor de behandeling van achondroplasie snel kunnen worden toegelatentot de markt en dat de leveranciers van deze middelen snel, dat kan ook alin een zogeheten parallelle procedure2, een vergoedingsdossier indienenbij het Zorginstituut.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,S.T.M. Hermans2https://www.zorginstituutnederland.nl/wat-wij-doen/werkwijzen-en-procedures/adviseren-over-en-verduidelijken-van-het-basispakket-aan-zorg/beoordeling-van-geneesmiddelen/parallelle-procedure.Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 689, nr. 13572