Reactie op verzoek commissie over o.a. de petitie “Vergoed Voxzogo voor kinderen met achondroplasie, laat onze kinderen groeien”

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2025–202629 477GeneesmiddelenbeleidNr. 954 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 11 november 2025Bij het commissiedebat Hulp- en geneesmiddelenbeleid op 1 oktober 2025heb ik u toegezegd om u zo snel mogelijk te informeren over deuitkomsten van het gesprek tussen het Zorginstituut en de fabrikant vanhet geneesmiddel vosoritide (merknaam: Voxzogo).De vaste commissie voor Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft mij ookverzocht om te reageren op de petitie «Vergoed Voxzogo voor kinderenmet achondroplasie, laat onze kinderen groeien» die op 23 septemberdoor de commissie in ontvangst is genomen.In september hebben de leden Thiadens en Claassen van de PVV mij viaeen motie opgeroepen om samen met de fabrikant, eventuele toekom-stige fabrikanten en de ouderwerkgroep Voxzogo een pilot te starten voorVoxzogo of anders overbruggingsafspraken te maken met andereEuropese landen1.Deze brief is een reactie op beide verzoeken en de motie.Eerder heb ik u op de hoogte gebracht van mijn gesprekken met de firmaen het Zorginstituut.2, 3 Ik heb u laten weten dat het Zorginstituut heeftaangegeven een zogenaamde scoping-bijeenkomst te willen organiserenna indiening van een proefdossier door de firma. Bij een scoping-bijeenkomst kunnen patiënten en de beroepsgroep onder andereaangeven welke uitkomsten voor hen van belang zijn.Inmiddels heeft het Zorginstituut gesproken met de firma. Zoals eerdervermeld kunnen de baten van dit geneesmiddel naar verwachting pas oplange termijn worden aangetoond. Het is de vraag of het geneesmiddel op1Kamerstuk 24 170, nr. 3782Kamerstuk 29 477, nr. 9443kamerstuk 29 477, nr. 946 kst-29477-954ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2025Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9541 dit moment voldoet aan het wettelijke criterium voor pakkettoelating deStand van de Wetenschap en Praktijk (SWP), oftewel of het voldoendebewezen effectief is.Het Zorginstituut heeft de firma geïnformeerd over de mogelijkheid vaneen voorwaardelijke toelating en laten weten bereid te zijn om samen metde firma in overleg te gaan om dit met patiënten en de beroepsgroep tebespreken, in het geval dat het Zorginstituut na een beoordeling conclu-deert dat dit geneesmiddel niet voldoet aan SWP.De procedure voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen,conditionals en exceptionals (VT) is in oktober 2019 door het Zorginstituuten de Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) opgesteld engeïntroduceerd4. Patiënten met een vaak ernstige zeldzame ziektewaarvoor nog geen goede behandeling is, kunnen via deze procedureonder voorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding van veelbelo-vende geneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog nietvoldoen aan SWP. Gedurende de VT wordt (aanvullend) onderzoekgedaan naar de effectiviteit van het middel, zodat aan het einde van hettraject een uitspraak gedaan kan worden over opname in het basispakket.Op dit moment heeft de firma nog geen proefdossier ingediend.Ik begrijp de wanhoop en frustratie van ouders en familieleden heel goed.Maar ik wil hier nogmaals het belang benadrukken van de bestaandeprocedures en beoordelingssystematiek. Ik kan daarom niet volledigtegemoetkomen aan de motie van de leden Thiadens en Claassen. Ik vindhet onwenselijk om zonder beoordeling over te gaan tot vergoeding directna markttoelating («early access»). Ik vind het belangrijk dat de pakket-waardigheid eerst wordt beoordeeld door het Zorginstituut, voordat eengeneesmiddel wordt vergoed uit het basispakket.Binnen de bestaande routes doe ik wat binnen mijn mogelijkheden ligt omdit geneesmiddel beschikbaar te krijgen voor patiënten, en ik kijk daarbijook naar de mogelijkheid van een voorwaardelijke toelating. Maardaarvoor moet er wel eerst een beoordeling plaatsvinden. Hiermee doe ikde motie gestand.Ik zal u opnieuw informeren nadat het overleg tussen het Zorginstituut,patiënten, de beroepsgroep en de firma heeft plaatsgevonden en de firmaheeft besloten over het vervolg.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,J.A. Bruijn4De voorwaardelijke toelating richt zich specifiek op weesgeneesmiddelen (geneesmiddelenvoor zeldzame aandoeningen), conditionals (geneesmiddelen die door de EMA metvoorwaarden tot de markt zijn toegelaten), en exceptionals (geneesmiddelen die door de EMAonder exceptionele omstandigheden tot de markt zijn toegelaten). Het bleek namelijk dat hetvoor deze typen geneesmiddelen lastig kan zijn of langer kan duren om de effectiviteit tebewijzen.Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9542