Vergoeding van weesgeneesmiddelen

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2025–202629 477GeneesmiddelenbeleidNr. 976 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 28 mei 2026De afgelopen maanden hebben diverse partijen gevraagd om een aparteroute voor de beoordeling van de vergoeding voor weesgeneesmid-delen1. Zij geven aan dat effectiviteit van weesgeneesmiddelen vaakmoeilijk overtuigend aan te tonen is vanwege kleine patiëntgroepen enbeperkte data. De partijen stellen dat het huidige vergoedingssysteem inde praktijk onvoldoende aansluit bij de kenmerken van (zeer) zeldzameaandoeningen en wijzen op pilots zoals het ODAP (Orphan Drug AccessProtocol) waarbij gegevens over de effectiviteit worden verzameld naopname in het basispakket.In deze brief wordt uitgelegd dat het kabinet geen aanleiding ziet om eenaparte route voor weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. Het kabinet is vanmening dat het huidige beoordelingskader geschikt is om ook bijweesgeneesmiddelen te komen tot een positief oordeel over de effecti-viteit2 en kan worden toegelaten tot het verzekerde pakket, eventueelgecombineerd met aanvullende beheersmaatregelen voor een gepasteinzet. Wel wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut over een aparte1Reactie Comité Weesgeneesmiddelen op het consultatiedocument van Zorginstituut Nederlandover het Toekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen (TSG) ((24) Post | LinkedIn); Reactie VIGop het TSG (VIG: impactanalyse wenselijk voor zorgvuldig vervolg van het ToekomstbestendigStelsel Geneesmiddelen - Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen); Gezamenlijke oproepvergoeding voor weesgeneesmiddelen van Hollandbio, BVKM, VSOP, VKS, VIG en ComitéWeesgeneesmiddelen (Gezamenlijke oproep Hollandbio, BVKM, VSOP, VKS, VIG en Comitévoor passende route voor vergoeding voor weesgeneesmiddelen); Bijdrage van StichtingComité Weesgeneesmiddelen aan het nieuwe maatschappelijk wegingskader (20260107-Observaties-Comite-Weesgeneesmiddelen-FINAL.pdf); motie van het lid Claassen Vergaderjaar2025–2026, 36 800 XVI, nr. 155. Ook is op verzoek van het lid Maeijer (PVV) een plenair debataangevraagd over de toegang tot geneesmiddelen in Nederland. Aanleiding hiervoor is deVoxzogo casus en meer in het algemeen de toegang tot weesgeneesmiddelen.2Hierbij wordt gedoeld op het wettelijke criterium «de stand van wetenschap en praktijk» (SWP)dat betekent dat wordt beoordeeld of het nieuwe geneesmiddel tenminste even effectief ofeffectiever is dan de huidige standaardbehandeling (d.w.z. de relatieve effectiviteit, hiernaaangeduid als effectiviteit). kst-29477-976ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2026Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9761 route voor ultra-weesgeneesmiddelen. In deze brief wordt dit verdertoegelicht.Gedurende het afgelopen jaar is er ook veel aandacht geweest voor hetweesgeneesmiddel Voxzogo3. Daar wordt later in deze brief op ingegaan.AchtergrondDiagnostiek wordt steeds meer gepersonaliseerd, waardoor geneesmid-delen vaker voor relatief kleine aantallen patiënten worden ontwikkeld. Ditbetreft niet alleen zeldzame erfelijke ziektes maar bijvoorbeeld ook desteeds verdere onderverdeling binnen kankersoorten. Deze ontwikkelingkan leiden tot vragen over de toepassing van het Nederlandsevergoedingssysteem.Het is belangrijk om onderscheid te maken tussen weesindicaties metgrotere aantallen patiënten en ultra-wees indicaties. Dit heeft namelijkconsequenties voor de mogelijkheid tot beoordeling van (kosten)effecti-viteit. Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzameziekte. In Europa wordt een ziekte als zeldzaam beschouwd als dezeminder dan 1 op de 2.000 mensen treft. Het kan dan alsnog gaan omhonderden patiënten in Nederland. Voor ultra-weesgeneesmiddelen isgeen duidelijke definitie, maar soms wordt een aantal van 1 op de 50.000mensen gehanteerd. Het kan hierbij gaan om slechts enkele patiënten inNederland.Opbouw van de briefIn deze brief wordt eerst ingegaan op de beoordeling van weesgenees-middelen. Daarbij wordt ook aandacht besteed aan de ODAP, deVoorwaardelijke Toelating weesgeneesmiddelen, conditionals enexceptionals (VT), en Voxzogo. Daarna gaat de brief in op de ultra-weesgeneesmiddelen.WeesgeneesmiddelenHet is belangrijk om te onderstrepen dat het voor weesgeneesmiddelenniet per definitie zo is dat bewijs voor de pakketwaardigheid niet ofmoeilijk is aan te tonen. Weesgeneesmiddelen kunnen via de regulierevergoedingsroute worden beoordeeld en, indien wordt voldaan aan depakketcriteria, opgenomen in het basispakket.Het Zorginstituut kan daarbij rekening houden met contextuele factoren.Hiermee wordt bedoeld dat het Zorginstituut voor het bepalen van deeffectiviteit rekening kan houden met specifieke kenmerken van hetmiddel, waaronder de ernst van de aandoening. Verder kan het Zorgin-stituut kijken naar wat passend bewijs is. Hierbij kan het Zorginstituutbijvoorbeeld accepteren dat er gebruik wordt gemaakt van surrogaateind-punten. Dit betekent dat op een eerder moment al iets gezegd kan wordenover mogelijke effectiviteit in de toekomst. Ook kan worden geconclu-deerd dat de gouden standaard van een Randomized Controlled Trial(RCT)4 niet haalbaar en nodig is. Bovendien kan de situatie zoals hetontbreken van andere behandelopties worden meegewogen. HetZorginstituut kan mij ook adviseren over omstandigheden die spelen bijweesgeneesmiddelen, zoals de ontwikkelingskosten. Daar kan bij deprijsonderhandelingen rekening mee worden gehouden.3Zie bijvoorbeeld: Vergaderjaar 2025–2026,29 477, nr. 9544Een RCT is een wetenschappelijk experiment waarbij deelnemers willekeurig worden verdeeldin een groep die de nieuwe behandeling krijgt en een controlegroepTweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9762 Het Zorginstituut heeft geconstateerd dat de beoordeling van de effecti-viteit voor weesgeneesmiddelen niet vaker negatief uitvalt dan debeoordeling van de effectiviteit voor niet-weesgeneesmiddelen. Ditbevestigt dat het beoordelingskader geschikt is om ook bij weesgenees-middelen te komen tot een positief oordeel over de effectiviteit. Tot opheden zijn, op één na5, alle weesgeneesmiddelen die voldoende effectiefzijn bevonden, ook vergoed vanuit het basispakket.Orphan Drug Access Protocol (ODAP)De ODAP is een project dat wordt gefinancierd door ZorgverzekeraarsNederland (ZN) en uitgevoerd door Medicijn voor de Maatschappij. Ditinitiatief is gericht op het geven van toegang aan patiënten tot (niet-oncologische) weesgeneesmiddelen waarbij onzekerheid bestaat over deeffectiviteit, in combinatie met een vorm van onderzoek in de praktijk.Er wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut en ZN over routes zoalsde ODAP. De wens om nieuwe, veelbelovende middelen snel beschikbaarte maken voor patiënten is begrijpelijk. We zien echter dat snelheid zich inde praktijk toch vooral terugvertaalt in onzekerheid over de effecten.Sterker nog, onderzoek heeft uitgewezen dat juist van geneesmiddelen dieversneld zijn toegelaten uiteindelijk de (toegevoegde) waarde niet ofnauwelijks viel vast te stellen.6 Het is dan de vraag of een versneldetoelating het probleem van onzekerheid niet slechts verplaatst, in plaatsvan oplost, maar dan wel ten laste van de samenleving omdat die hetfinanciële risico daarvan (meer) gaat dragen.Zoals vermeld worden bij de ODAP-gegevens over de effectiviteitverzameld ná vergoeding door de zorgverzekeraars. Het kabinet vindt datfirma’s in principe zelf moeten bewijzen dat een geneesmiddel effectief isvoor toelating tot het basispakket, ook bij weesgeneesmiddelen. Het is devraag hoe wenselijk het is om weesgeneesmiddelen waarvoor hetmogelijk is om pakketwaardigheid vast te stellen binnen een redelijketermijn, en waarvoor een firma het onderzoek ook zelf kan uitvoeren, nogvia de ODAP te vergoeden. Hierbij is van belang dat firma’s aangeven datals bestaande data uit internationale registratiestudies (voor weesgenees-middelen) onvoldoende blijken voor een beoordeling van de effectiviteit,het onwaarschijnlijk is dat op basis van Nederlands onderzoek (verza-melen van data in de praktijk) wel voldoende data verzameld kunnenworden voor (definitieve) opname in het basispakket.Elementen van de ODAP kunnen wel onderdeel uitmaken van hetToekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen (TSG)7, zoals afspraken overde gepaste inzet van het middel, financiële afspraken of eventueel eenpay-for-performance component8.5Vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9556https://www.uu.nl/nieuws/veel-nieuwe-kankermedicijnen-in-de-eu-hebben-geen-bewezen-toegevoegde-waarde.7Het Zorginstituut werkt in opdracht van het kabinet aan het TSG. Het TSG heeft als doel nieuwegeneesmiddelen gecontroleerd toe te laten tot het basispakket van de zorgverzekering. Het doelis ook om beoordelingsprocessen te verduidelijken en te versnellen waar dat kan. Zo komengoede geneesmiddelen sneller beschikbaar en tegen maatschappelijk aanvaardbare prijzen.Het kabinet zal de Kamer over de voortgang van TSG nog voor de zomer informeren. Zie ookKamerbrief Vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 960.8Zie hiervoor ook de Kamerbrief met aandachtspunten bij de inzet van pay-for-performance:https://zoek.officielebekendmakingen.nl/kst-29477-757.pdfTweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9763 Voorwaardelijke Toelating weesgeneesmiddelen, conditionals enexceptionals (VT)Tegelijk met deze brief wordt ook een brief met de appreciatie van deevaluatie van de VT met de Kamer gedeeld. Daarin wordt uitgelegd dathet kabinet het niet langer gerechtvaardigd vindt om een aparte routevoor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals in stand tehouden. Ook hierbij speelt de overweging dat de firma in principe deverantwoordelijkheid heeft om de bewijslast voor de effectiviteit van zijngeneesmiddel aan te leveren, ook voor weesgeneesmiddelen, conditi-onals en exceptionals.In de brief wordt ook uitgelegd dat het kabinet de VT nog wel wilopenstellen voor geneesmiddelen waarvoor het gevraagde onderzoekspecifiek is voor Nederland en daarmee niet van bredere waarde is vooreen firma9.VoxzogoVoxzogo is een weesgeneesmiddel voor de behandeling van achondro-plasie, een erfelijke en zeldzame botaandoening en de meest voorko-mende vorm van dwerggroei. De firma heeft tot op heden geen vergoe-dingsdossier ingediend bij het Zorginstituut. In de laatste Kamerbrief overdit geneesmiddel10 is aangegeven dat de Kamer opnieuw zal wordengeïnformeerd nadat de firma heeft besloten over het vervolg. Inmiddelsheeft de firma bekendgemaakt definitief geen vergoeding aan te vragen inNederland voor Voxzogo11. De firma heeft dit in een gesprek nadertoegelicht. Zonder dossier is verdere discussie helaas niet mogelijk. Ikroep de firma daarom nogmaals op om zijn besluit te herzien en eendossier aan te leveren. Hiermee wordt de Kamer, zoals toegezegd,geïnformeerd over deze betreurenswaardige situatie.Volgens de horizonscan geneesmiddelen zijn er twee andere geneesmid-delen in ontwikkeling voor achondroplasie bij kinderen. Hierbij gaat hetom de geneesmiddelen navepegritide12 en infigratinib13. Wat betreftnavepegritide is de registratieaanvraag voor toetreding tot de Europesemarkt bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in behandeling,naar verwachting wordt dit geneesmiddel in november 2026 geregis-treerd. Wat betreft infigratinib is de verwachte registratie bij het EMA juni2027. Het is nog te vroeg in het ontwikkelingsproces om de verschillentussen deze nieuwe geneesmiddelen en Voxzogo duidelijk vast te stellen.Ultra-weesgeneesmiddelenDe VT is, zoals aangegeven, recent geëvalueerd14. Daarbij is geadviseerdeen alternatieve regeling te ontwikkelen voor ultra-weesgeneesmiddelen,omdat het aantonen van effectiviteit volgens de reguliere vereisten vaakniet haalbaar is. Het kabinet onderschrijft de noodzaak van een specifiektraject voor deze middelen, zeker nu er sprake lijkt te zijn van een toenamevan zeer gepersonaliseerde therapieën voor hele kleine aantallen9De precieze details moeten nog worden uitgewerkt, zie ook de bijlage van de brief met deappreciatie van de evaluatie van de VT.10Vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 95411Zorginstituut betreurt beslissing fabrikant middel Voxzogo niet beschikbaar te maken |Zorginstituut Nederland12Navepegritide | Horizonscan geneesmiddelen13Infigratinib | Horizonscan geneesmiddelen14Vergaderjaar 2024–2025, Kamerstuk 29 477, nr. 942Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9764 patiënten15. Hierover wordt overleg gevoerd met het Zorginstituut. HetZorginstituut heeft voorgesteld een aparte route voor ultra-weesgeneesmiddelen te introduceren binnen het TSG (los van de VT). Hetkabinet ziet dit als een goed voorstel. De precieze afbakening hiervanwordt nog uitgewerkt. Daarnaast heeft het Zorginstituut aandacht voor debeoordeling van kosteneffectiviteit van deze geneesmiddelen omdat ditvaak lastig is bij hele kleine aantallen patiënten. Mogelijk dat de pakketri-sico’s bij dergelijke middelen op andere wijze kunnen en moeten wordenbeheerst, dan via de kosteneffectiviteit.Het kabinet gaat ervan uit dat het hierbij gaat om het type middelenwaarvoor de Kamer aandacht heeft gevraagd, omdat het systeem niet metdeze ontwikkeling zou zijn «meegegroeid».Tot slotZoals eerder vermeld werkt het kabinet aan een toekomstbestendig stelselgeneesmiddelen (TSG) waarin nieuwe, effectieve medicijnen zo snelmogelijk beschikbaar komen voor patiënten die er baat bij hebben, tegeneen maatschappelijk aanvaardbare prijs16. In het TSG zal aan de voorkantvan het proces naar de eigenschappen van het geneesmiddel wordengekeken en wordt afhankelijk daarvan een route tot pakkettoelatinggevolgd. Het Zorginstituut zal de komende tijd uitwerken wanneer en hoeweesgeneesmiddelen en ultraweesgeneesmiddelen door het instroom-proces van TSG heen lopen.De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,S.T.M. Hermans15Zie bijvoorbeeld: Op maat gemaakte therapie repareert kapot gen van zieke baby in VS - NRCen «From roadmap to a sustainable end-to-end individualized therapy pathway», Ther AdvRare Dis 2025, Vol. 6: 1–17.16Vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 960Tweede Kamer, vergaderjaar 2025–2026, 29 477, nr. 9765