Beleidsmatige evaluatie voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals

Tweede Kamer der Staten-Generaal2Vergaderjaar 2024–202529 477GeneesmiddelenbeleidNr. 942 BRIEF VAN DE MINISTER VAN VOLKSGEZONDHEID, WELZIJN ENSPORT Aan de Voorzitter van de Tweede Kamer der Staten-GeneraalDen Haag, 3 juli 2025Het Ministerie van VWS heeft het strategisch adviesbureau SiRMgevraagd de beleidsmatige evaluatie van de voorwaardelijke toelatingweesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals (VT) uit te voeren.Hierbij stuur ik u het rapport van de evaluatie dat SiRM op 27 juni jl. metmij heeft gedeeld.De procedure voor voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen,conditionals en exceptionals (VT) is in oktober 2019 door het Zorginstituuten de Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) opgesteld engeïntroduceerd1. Patiënten met een vaak ernstige zeldzame ziektewaarvoor nog geen goede behandeling is, kunnen via deze procedureonder voorwaarden in aanmerking komen voor vergoeding van veelbelo-vende geneesmiddelen, die vanwege onvoldoende bewijs nog nietvoldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit).Gedurende de VT wordt (aanvullend) onderzoek gedaan naar de effecti-viteit van het middel, zodat aan het einde van het traject een uitspraakgedaan kan worden over opname in het basispakket.Elke vijf jaar wordt door het Ministerie van VWS een beleidsmatigeevaluatie van de VT-procedure uitgevoerd. Dit is de eerste beleidsmatigeevaluatie. Deze evaluatie is gericht op de vraag of de doelstellingen vanhet beleid worden behaald, of het budget toereikend is om deze doelstel-lingen te behalen en of er andere ontwikkelingen zijn die aanleiding geventot aanpassing van het beleid.1De voorwaardelijke toelating richt zich specifiek op weesgeneesmiddelen (geneesmiddelenvoor zeldzame aandoeningen), conditionals (geneesmiddelen die door de EMA metvoorwaarden tot de markt zijn toegelaten), en exceptionals (geneesmiddelen die door de EMAonder exceptionele omstandigheden tot de markt zijn toegelaten). Het bleek namelijk dat hetvoor deze typen geneesmiddelen lastig kan zijn of langer kan duren om de effectiviteit tebewijzen. kst-29477-942ISSN 0921 - 7371’s-Gravenhage 2025Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9421 In de komende periode zal ik de conclusies en aanbevelingen uit hetrapport bestuderen en onderzoeken of en hoe de VT aangepast kanworden zodat het bijdraagt aan de juiste balans tussen de beschik-baarheid van veelbelovende geneesmiddelen, de noodzaak vanaanvullend onderzoek, het bredere maatschappelijk perspectief en debetaalbaarheid van de zorg, en de bereidheid van firma’s om hieraan meete werken.Ik zal mijn appreciatie van het rapport later dit jaar met u delen als ik uinformeer over de stand van zaken van het traject Toekomstig StelselGeneesmiddelen.2De Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport,D.E.M.C. Jansen2Kamerstuk 29 477, nr. 883Tweede Kamer, vergaderjaar 2024–2025, 29 477, nr. 9422